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last_updated: 2026-07-20T00:00:00Z
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title: "Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) — AI株価分析"
description: "Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD)のAI株価分析。Stock Expert AIによる詳細な分析をご覧ください。Amicus Therapeutics, Inc.は、希少疾患の治療薬の開発と提供に注力するバイオテクノロジー企業です。"
author: Sedat ANAK、創設者兼編集長
publisher: Stock Expert AI
ticker: FOLD
exchange: NASDAQ
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# Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) — AI株価分析

> **出典:** Stock Expert AI ([https://www.stockexpertai.com/ja/stock/fold](https://www.stockexpertai.com/ja/stock/fold))  
> **Markdownフィード:** https://www.stockexpertai.com/ja/stock/fold.md  
> **最終更新:** 2026-07-20T00:00:00Z  
> **免責事項:** これは投資助言ではありません。教育目的のみです。

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD)のAI株価分析。Stock Expert AIによる詳細な分析をご覧ください。Amicus Therapeutics, Inc.は、希少疾患の治療薬の開発と提供に注力するバイオテクノロジー企業です。

## 簡単な回答

FOLDはAmicus Therapeutics, Inc.を表し、株価$14.49（時価総額$4.55B）のヘルスケア企業です。 この株式はStock Expert AIの定量スコアリングモデルに基づき67/100、中程度の評価です。

Amicus Therapeutics, Inc.は、希少疾患、特にファブリー病やポンペ病のような遺伝性疾患の治療法の発見、開発、商業化を専門とするバイオテクノロジー企業です。経口精密医療薬であるGalafoldが市場での地位を確立しており、革新的な治療法のパイプラインによって補完されています。

## スナップショット

- **Price:** $14.49 (+0.00 / +0.00%)
- **Market Cap:** $4.55B
- **Sector:** ヘルスケア
- **Industry:** バイオテクノロジー
- **MoonshotScore:** 67/100 (Grade A)
- **P/E Ratio:** 17.69
- **Analyst Target Price:** $14.50
- **Volume:** 0

## について Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc.は、希少疾患を抱える人々のための革新的な医薬品の開発と提供という使命を掲げ、2002年に設立されました。同社の当初の焦点は、多くの希少な遺伝性疾患の一般的な原因である、誤って折り畳まれたタンパク質の機能を安定化させ、強化するように設計されたシャペロン療法でした。同社の主力製品であるGalafold（ミガラスタット）は、ガラクトシダーゼα遺伝子変異を有するファブリー病と診断された成人患者の治療薬として承認された経口精密医療薬です。Galafoldは、適格な患者に対して酵素補充療法に代わる便利な経口薬を提供し、ファブリー病治療における重要な進歩を表しています。Galafoldに加え、Amicusはポンペ病に対する新しい治療パラダイムであるAT-GAAを開発しています。これは、シパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組み換えヒト酸アルファ-グルコシダーゼ酵素）とミグルスタット（薬理学的シャペロン）を組み合わせたものです。同社はまた、CLN3病やCDKL5欠損症などの他の希少疾患に対する遺伝子治療プログラムも推進しています。Amicusは、全米小児病院、ペンシルベニア大学、グラクソ・スミスクラインなどの主要な学術機関や製薬会社と提携し、パイプラインの開発を加速させています。ペンシルベニア州フィラデルフィアに本社を置くAmicusは、希少疾患の患者さんの生活に有意義な変化をもたらすことに尽力しています。

## 主要情報

- **CEO:** Bradley L. Campbell
- **Headquarters:** Philadelphia, PA, US
- **Employees:** 499
- **IPO:** 2007

## 事業内容

- 希少疾患の治療薬を発見し、開発します。
- ファブリー病の経口精密医療薬であるGalafoldを商業化しています。
- ポンペ病の新しい治療パラダイムであるAT-GAAを開発しています。
- CLN3病およびCDKL5欠損症に対する遺伝子治療プログラムを推進しています。
- 医薬品開発を加速するために、学術機関や製薬会社と協力しています。
- シャペロン療法に焦点を当て、ミスフォールドされたタンパク質の機能を安定化させ、強化します。

## ビジネスモデル

- 希少疾患の治療法を開発し、商業化します。
- Galafoldの売上および潜在的にAT-GAAの売上から収益を生み出します。
- 特定の技術または製品候補を他の企業にアウトライセンスします。
- 開発コストと商業化リスクを共有するために、パートナーと協力します。

## 投資論拠

Amicus Therapeuticsは、確立された商業製品であるGalafoldと、希少疾患に対する有望な新規治療薬のパイプラインに基づいて、説得力のある投資テーマを提示しています。診断率の向上とグローバルな拡大に牽引されたGalafoldの継続的な収益成長は、将来の収益性のための強固な基盤を提供します。ポンペ病に対するAT-GAAの承認と商業化の可能性は、疾患修飾療法となる可能性のある、より多くの患者集団に対応することで、大きな成長の触媒となります。AmicusのCLN3およびCDKL5に対する遺伝子治療プログラムは、高価値の治療分野における長期的な成長機会を提供します。ただし、投資家は、臨床試験の結果、規制当局の承認、および希少疾患の治療薬を開発している他の企業との競争に関連するリスクに注意する必要があります。時価総額45億4000万ドル、マイナスの利益率-4.3%のAmicusの評価は、臨床および商業戦略の成功にかかっています。

## 成長機会

- Galafoldの市場シェアの拡大：Galafoldの市場シェアは、新生児スクリーニングプログラムや医師の教育イニシアチブを通じて、ファブリー病の診断率を高めることで、さらに拡大することができます。ファブリー病治療の世界市場は、2028年までに30億ドルに達すると推定されています。Amicusはまた、異なるアメナブル変異を持つ追加のファブリー病患者を含めるために、ラベルの拡大を追求することができます。この継続的な戦略は、既存の市場のより大きな部分を獲得し、Galafoldの主要な治療法としての地位を確固たるものにすることを目的としています。
- ポンペ病に対するAT-GAAの承認と商業化：ポンペ病に対するAT-GAAの承認と商業化の可能性は、大きな成長機会を表しています。ポンペ病は、世界中で約5,000〜10,000人に影響を与える希少な遺伝性疾患です。ポンペ病治療の市場は、2027年までに10億ドルに達すると推定されています。AT-GAAは、既存の酵素補充療法と比較して、有効性と利便性が向上した、ポンペ病に対する最高の治療法になる可能性があります。規制当局の決定は2027年に予定されています。
- 遺伝子治療プログラムの推進：Amicusは、2つの希少で破壊的な神経疾患であるCLN3病とCDKL5欠損症に対する遺伝子治療プログラムを開発しています。これらのプログラムは、高価値の治療分野における長期的な成長機会を表しています。遺伝子治療の市場は急速に成長し、2030年までに250億ドルに達すると予想されています。Amicusの遺伝子治療プログラムは、これらの疾患に対して持続的で潜在的に治癒的な治療法を提供し、満たされていない重要な医療ニーズに対応する可能性があります。臨床試験が進行中であり、2028年に潜在的なデータ発表があります。
- 戦略的提携と買収：Amicusは、パイプラインを拡大し、能力を強化するために、戦略的提携と買収を追求することができます。同社は、他のバイオテクノロジー企業や学術機関と提携して、希少疾患に対する新しい治療法を開発することができます。Amicusはまた、相補的な技術または製品候補を持つ企業を買収することもできます。これらの戦略的イニシアチブは、同社の成長を加速させ、ポートフォリオを多様化することができます。
- 地理的拡大：Amicusは、Galafoldおよびその他の製品を新しい市場で発売することにより、地理的な範囲を拡大することができます。同社は、医療インフラが成長し、希少疾患に対する意識が高まっている新興市場に焦点を当てることができます。地理的拡大は、収益の成長を促進し、同社のグローバルなプレゼンスを高めることができます。この戦略には、規制当局の承認を得て、アジアやラテンアメリカなどの主要地域で継続的な取り組みを行いながら、新しい地域で流通ネットワークを確立することが含まれます。

## 主要ハイライト

- 経口精密医療薬であるGalafoldは、ガラクトシダーゼα遺伝子変異を有するファブリー病の成人患者の治療薬として承認されています。
- ポンペ病に対する新しい治療パラダイムであるAT-GAAは開発中であり、大きな潜在的成長ドライバーとなります。
- Amicusの粗利益率は87.9%であり、強力な価格決定力と効率的な製造を示しています。
- 同社は、全米小児病院、ペンシルベニア大学、グラクソ・スミスクラインと提携しており、研究開発能力を強化しています。
- Amicusは、高価値の治療分野をターゲットとするCLN3病およびCDKL5欠損症に対する遺伝子治療プログラムを推進しています。

## 競争優位性

- Galafoldおよびその他の製品候補に対する知的財産保護。
- 特定の希少疾患治療薬に対する市場独占を提供するオーファンドラッグ指定。
- シャペロン療法および遺伝子治療における専門知識。
- 医師および患者擁護団体との確立された関係。
- 規制要件と専門知識により、希少疾患市場への参入障壁が高い。

## 競合他社

- **[Cidara Therapeutics, Inc.](https://www.stockexpertai.com/ja/stock/cdtx):** 抗感染症薬の開発に注力しています。
- **[Scholar Rock Holding Corporation](https://www.stockexpertai.com/ja/stock/srrk):** 成長因子シグナル伝達を標的とする治療法を開発しています。
- **[Kiniksa Pharmaceuticals, Ltd.](https://www.stockexpertai.com/ja/stock/knsa):** 炎症性疾患の治療法の開発に注力しています。
- **[Legend Biotech Corporation](https://www.stockexpertai.com/ja/stock/legn):** がんに対する細胞療法を開発しています。
- **[Catalyst Pharmaceuticals, Inc.](https://www.stockexpertai.com/ja/stock/cprx):** 希少な神経疾患の治療法に注力しています。

## SWOT分析

### 強み

- 収益を生み出す商業化された製品（Galafold）。
- 希少疾患に対する新規治療法の有望なパイプライン。
- 強力な売上総利益率（87.9％）。
- 主要な学術機関および製薬会社との協力。

### 弱み

- マイナスの利益率（-4.3％）。
- 収益に対するGalafoldへの依存。
- 高い研究開発費。
- パイプライン製品に対する規制当局の承認への依存。

### 機会

- Galafoldの市場シェアの拡大。
- ポンペ病に対するAT-GAAの承認と商業化。
- 遺伝子治療プログラムの進展。
- 戦略的提携と買収。

### 脅威

- 希少疾患の治療法を開発している他の企業との競争。
- 臨床試験の失敗。
- 規制上の後退。
- 特許満了。

## カタリスト(強気シナリオ)

- 今後：ポンペ病に対するAT-GAAの規制当局の決定が2027年に予想されます。
- 今後：CLN3およびCDKL5に対する遺伝子治療プログラムからのデータ発表が2028年に予想されます。
- 継続中：診断率の向上と地理的拡大によるGalafoldの市場シェアの継続的な拡大。
- 継続中：臨床試験によるパイプラインプログラムの進展。

## リスク(弱気シナリオ)

- 潜在的：パイプラインプログラムの臨床試験の失敗。
- 潜在的：パイプラインプログラムの規制上の後退。
- 継続中：希少疾患の治療法を開発している他の企業との競争。
- 継続中：収益に対するGalafoldへの依存。
- 潜在的：主要製品の特許満了。

## 経営陣

**Bradley L. Campbell** — Chief Executive Officer

Unknown

**実績:** Unknown

## よくある質問

### Amicus Therapeutics, Inc.は何をしていますか？

Amicus Therapeutics, Inc.は、希少な遺伝性疾患の治療法の発見、開発、および商業化に焦点を当てたバイオテクノロジー企業です。彼らの主な焦点は、症状を管理するだけでなく、これらの疾患の根本的な原因に対処する治療法を開発することです。彼らの主要製品であるGalafoldは、特定の感受性遺伝子変異を持つファブリー病の成人を治療するために承認された経口精密医療薬です。彼らはまた、ポンペ病に対するAT-GAAや、他の希少な神経疾患に対する遺伝子治療プログラムなど、新規治療法のパイプラインを持っています。Amicusは、治療の選択肢が限られている、またはまったくない患者に革新的なソリューションを提供することを目指しています。

### アナリストはFOLD株について何と言っていますか？

FOLD株に関するアナリストのコンセンサスはまちまちであり、バイオテクノロジー企業に関連する固有のリスクと潜在的な報酬を反映しています。一部のアナリストは、Galafoldの売上の継続的な拡大と、ポンペ病に対するAT-GAAの潜在的な承認を挙げて、同社の成長見通しについて楽観的です。他のアナリストは、臨床試験の結果と規制当局の承認に関連するリスクを指摘して、より慎重です。主要な評価指標には、売上高倍率と企業価値対EBITDA比率が含まれており、これらは同社の相対的な評価を同業他社と比較するために使用されます。成長の考慮事項には、パイプラインプログラムの成功と、Galafoldの市場シェアを拡大する能力が含まれます。

### FOLDの主なリスクは何ですか？

Amicus Therapeuticsは、臨床試験の失敗、規制上の後退、および希少疾患の治療法を開発している他の企業との競争など、いくつかの主要なリスクに直面しています。臨床試験の失敗は、パイプラインプログラムの開発を遅らせたり、停止させたりする可能性があります。一方、規制上の後退は、新しい治療法の承認を妨げる可能性があります。他の企業との競争は、市場シェアと価格決定力を低下させる可能性があります。同社はまた、収益のためにGalafoldに依存しており、特許満了とジェネリック競争のリスクにさらされています。さらに、バイオテクノロジー業界は、開発コストとタイムラインを増加させる可能性のある、重要な規制監督の対象となっています。

## データソース

- Financial Modeling Prep (FMP)
- Stock Expert AI proprietary analysis

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